經濟日報-中國經濟網12月8日訊（記者 楊國民）自2017年獲國家藥品監督管理局（原國家食品藥品監督管理總局）受理臨床試驗申請（IND），并于2018年3月，獲得首個CAR－T臨床試驗申請（IND）批件以來，金斯瑞子公司傳奇生物的研究性BCMACAR-T細胞療法一直備受關注。傳奇生物于7日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認定（BTD）。這也是該產品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認證和歐洲藥品管理局優先藥物認定（PRIME）資格后，收獲的又一個國際權威認可。同時，它也成為近期繼百濟神州的一款中國藥物正式在美國獲批上市后，中國生物醫藥企業連續向世界展現重要創新力的又一例證。

　　突破性療法認定旨在加速治療嚴重疾病療法的開發和審評，獲得該認證的藥品的初步臨床證據表明該療法在具有臨床意義的終點上顯示出可能比現有療法有實質性改善。

　　該療法為研究性的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

　　來自美國Ib/II期CARTITUDE-1（MMY2001，NCT03548207）研究中JNJ-4528的初始結果將于12月7-10日在佛羅里達州奧蘭多舉行的第61屆美國血液學學會年會上公布。JNJ-4528的BTD基于CARTITUDE-1 的Ib期研究。

　　2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項全球合作和許可協議，共同開發和商業化治療多發性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。這是一種結構新穎的CAR-T細胞療法，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力。

　　傳奇生物首席執行官許遠博士說：“這是一個重大的里程碑，多發性骨髓瘤目前仍是一種無法治愈的疾病，傳奇和楊森將繼續致力于為患者提供一種新的治療方法。我們感到鼓舞的是，FDA已經授予JNJ-4528突破性療法認定，肯定了尚未滿足的需求，并加快了該療法的開發。”

　　2019年2月，FDA授予JNJ-4528孤兒藥資格。2019年4月3日，歐洲藥品管理局（EMA）授予JNJ-4528 優先藥物認定（PRIME）。該認定主要是基于美國Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）和在復發難治多發性骨髓瘤患者中評價LCAR-B38M的I/II期Legend-2研究（NCT03090659）的結果。

　　金斯瑞創始人兼首席執行官章方良博士表示：“在生物產業，中國目前已成為全球第二大市場，越來越多的像傳奇生物這樣的中國生物醫藥創新力量在世界舞臺嶄露頭角，不但在創新療法的推進上領跑，也不斷得到各國監管機構的認可。作為中國生物行業的一份子，我們倍感自豪地看到中國創新力量的崛起。我們也會不斷奮斗，放眼全球，將創新解決方案帶給患者，為中國創新、全球創新帶來更多突破。”

　　傳奇生物科技是一家進入臨床階段的生物制藥公司，致力于發現和開發血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技有限公司的子公司，金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板掛牌上市（股票代碼HK01548）,是全球化的生物科技集團公司。集團植根于領先的基因合成技術，業務范圍涵蓋生物藥CDMO、細胞治療、生命科學服務及產品、工業合成生物產品四大領域,集團運營實體遍布大中華區、北美區、歐洲區及亞太區。