Orphazyme是一家位于丹麥的生物制藥公司，客歲6月，FDA回絕arimoclomol 關于NPC的新藥上市申請（NDA）嬰兒危及性命的疾病。在完好的回應信（CRL）中暗示，這款醫治藥物需求更多的數據，來證實其在醫治NPC這類稀有、漸進性的遺傳疾病的有用性，和潛伏的風險嬰幼兒常見養分成績。Arimoclomol 今朝已被FDA授與醫治NPC、包容體肌炎 (IBM) 和肌萎縮性脊髓側索軟化癥（ALS）的孤兒藥資歷（ODD）；別的嬰幼兒常見養分成績，FDA還授與該藥為這三種疾病療法的快速通道資歷（FTD）。

　　2021年3月嬰幼兒常見養分成績，Orphazyme宣布了arimoclomal II/III 期臨床實驗的研討成果，該實驗長達20個月，歸入了50名稀有的神經內臟疾病鼻咽癌患者。研討表白，與慰藉劑比擬，arimoclomol能改進疾病的嚴峻水平。FDA明白提出這款藥物需求更多的量化與質化研討數據，需求按照5個范疇NPC臨床嚴峻程襟懷表（NPCCSS）來證實其有用性與注釋性，出格存眷吞咽方面的數值范疇，還需求分外的數據來評價arimoclomal的臨床獲益與風險嬰兒危及性命的疾病，以撐持NDA。

　　比年來，稀有病市場連續升溫，據Frost&Sullivan 材料顯現，環球稀有病藥物市場范圍將由2020年的1351億美圓增至2030年的3833億美圓，年復合增加率高達11%。面臨云云宏大的市場潛力，不管是制藥巨子仍是像KemPharm等專注于稀有病范疇的企業，經由過程收買和擴大稀有病藥物研發管線紛繁入局。基于稀有病具有嚴峻未滿意的醫療需乞降宏大的貿易代價，因而，將來稀有病將成為藥企追求立異打破及疾速興起的樞紐范疇。

　　NPC 是一種稀有的停止性溶酶體貯積癥，會損傷人體在細胞內轉移膽固醇和其他脂肪物資（脂質）的才能，招致脂質在人體構造（包羅腦構造）內積蓄，對受影響的地區形成損傷。從誕生背面幾個月到未確診的成年，NPC 致命病癥爆發各不不異。該疾病影響神經，肉體功用和各類體內器官嬰兒危及性命的疾病。NPC 的滿身病癥在嬰兒期或兒童期更加遍及，成年后病癥停頓速率普通較兒童期慢很多。NPC 凡是是致命的，大大都患者會在20歲之前滅亡。據守舊估量，美國和歐盟NPC患者總數約為1,000至2,000。今朝醫治藥物只要一種獲批產物Miglustat（美格魯特）。

　　本次收買不管對Orphazyme仍是arimoclomal藥物而言，無疑是落井下石。KemPharm 在具有應戰性的羈系狀況方面具有豐碩的經歷，勝利指導或到場了三項 FDA產物核準，此中兩個遵照初始 CRL。該公司暗示，將從頭提交arimoclomol 用于 NPC 的 NDA嬰幼兒常見養分成績，估計工夫在2023 年第一季度嬰兒危及性命的疾病。

　　2022年5月15日，一家專注于發明和開辟稀有中樞神經體系新療法的制藥公司KemPharm，頒布發表與Orphazyme告竣終極收買和談，并得到 arimoclomol。該藥物是一款熱休克卵白放大器，針對的是一種名為C型尼曼-匹克病（NPC）的稀有病。按照和談條目，KemPharm 將以 1280 萬美圓的現金收買 Orphazyme 的險些一切資產和營業，保存大部門現有員工，并負擔約 520 萬美圓的估量儲蓄欠債。

　　KemPharm 專注于經由過程其專有的LAT（配體激活療法）平臺手藝發明和開辟稀有的中樞神經體系（ CNS ）疾病的新療法嬰幼兒常見養分成績，其前藥產物候選管道專注于特發性嗜睡癥（ IH ）和其他 CNS/稀有疾病的高需求范疇。該公司今朝獲批的藥物包羅AZSTARYS和APADAZ，別離用于醫治留意缺點多動停滯（ADHD）和急性痛苦悲傷。